Qu'est-ce qu'une aplasie médullaire ?
Une aplasie est une raréfaction, voire une disparition de toutes les cellules du sang :
# des globules rouges dont le manque produit une anémie qui se manifeste par une fatigue importante, un essoufflement au moindre effort, des vertiges...
# des globules blancs dont la disparition provoque un affaiblissement important des défenses immunitaires, et donc un risque de voir se développer des infections sévères microbiennes, virales, parasitaires ou fongiques (champignons)
# des plaquettes dont la chute se traduit par des hémorragies qui peuvent être bénignes (hématomes spontanés, petits points hémorragiques sous la peau ou sur les muqueuses qu'on appelle purpura, saignements de nez) ou plus graves (hémorragies digestives hautes ou basses, hémorragies cérébro- méningées...)
Médullaire est un adjectif signifiant "qui a trait à la moelle osseuse", à ne pas confondre avec la moelle épinière qui est un centre nerveux. La moelle osseuse est un organe situé dans certains os de l'organisme : côtes, sternum, bassin, voûte du crâne, vertèbres, humérus et fémurs essentiellement. Le rôle principal de cette moelle osseuse est de fabriquer - à partir de cellules immatures qu'on appelle des cellules souches - toutes les cellules du sang : globules rouges, globules blancs et plaquettes.
L'aplasie médullaire peut avoir différentes causes :
Elle peut être secondaire à un "envahissement" de la moelle osseuse par des cellules cancéreuses (tumeurs solides ou leucémies)
ou résulter de l' effet toxique de substances chimiques sur les cellules souches. C'est l'aplasie transitoire que l'on peut observer après une chimiothérapie ou liée à un manque de vitamine (B12 ou acide folique).
L'aplasie médullaire peut aussi être primitive, on dit aussi "idiopathique", c'est à dire que comme dans le cas de la petite PASANG YANGE, aucune des causes ci-dessus n'est retrouvée. L'aplasie médullaire est alors liée à une destruction des cellules souches de la moelle osseuse par le système immunitaire du malade lui-même. Autrement dit, il s'agit d'une maladie auto-immune particulière, rare et grave si on la laisse sans traitement.
Le traitement de l'aplasie médullaire fait appel à un support transfusionnel de qualité à la fois en globules rouges et en concentrés de plaquettes spécialement préparés. On fait appel à des produits irradiés hautement compatibles.
Les globules blancs eux ne se transfusent pas (ou alors de manière très exceptionnelle). Le risque infectieux lié au manque de globules blancs est donc combattu par des traitements antibiotiques puissants.
Dans le même temps, il faut traiter la cause et donc tenter de supprimer l'auto-destruction des cellules souches qui est en fait liée à un dérèglement de certains lymphocytes du patient qui fabriquent des anticorps anti cellules souches
On y parvient la plupart du temps en administrant un puissant traitement immuno-suppresseur composé de sérum anti- lymphocytaire (SAL) et de ciclosporine. Ce traitement a pour effet immédiat d'aggraver, de manière transitoire, les baisses de globules, notamment la baisse des globules blancs. Pendant une période de 4 à 6 semaines, temps nécessaire à l'action très progressive du traitement, il faut donc protéger le patient en secteur stérile pour limiter au maximum le risque infectieux.
En cas de succès, la reconstitution totale des capacités de la moelle osseuse peut prendre plusieurs mois. Un support transfusionnel prolongé en hôpital de jour est dons indispensable
En cas d'échec on peut recourir une greffe de moelle osseuse, mais il faut alors préalablement trouver un donneur compatible. Cette compatibilité a un maximum de chance de se produire si l'on s'adresse à un frère ou à une sœur du sujet (25% de chance par frère ou par sœur). Si l'on ne trouve pas de sujet compatible dans le fratrie, il faut alors interroger les fichiers nationaux et internationaux de donneurs volontaires, en espérant y trouver quelqu'un de compatible, ce qui ne se produit malheureusement pas toujours.
La maladie dont est atteinte la petite PASANG YANGE est grave. Son pays ne dispose pas de l'infrastructure sanitaire susceptible de lui procurer les soins de haute technicité dont elle a urgemment besoin. Si grâce à nous tous une somme suffisante peut être rapidement réunie, elle pourra bénéficier d'une prise en charge optimale dans un grand centre d'Hématologie français et aura donc de grandes chances de guérir.